Les résultats de l'essai clinique PIONEER, évaluant une approche de thérapie génique optogénétique chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire à un stade avancé, sont publiés aujourd’hui dans The New England Journal of Medicine (NEJM). Les équipes de l’Hôpital national des 15-20 ont contribué à cette étude internationale.
Cette publication marque une nouvelle étape dans le développement de l’optogénétique, une technique visant à restaurer une forme de perception visuelle en contournant la perte des photorécepteurs. L’essai PIONEER évalue GS030, développé par GenSight Biologics. Cette approche combine une thérapie génique administrée par injection intravitréenne avec des lunettes de stimulation lumineuse pour activer les cellules rétiniennes traitées.
L’étude, axée sur la sécurité et la tolérance, rapporte également des résultats exploratoires sur la fonction visuelle. Des améliorations de la sensibilité à la lumière et des performances lors de tâches visuelles ont été observées chez certains participants. Ces résultats restent exploratoires et nécessitent des recherches complémentaires pour confirmation.
Les équipes de l’Hôpital national des 15-20, notamment au sein du CRMR RefeRet coordonné par la Professeure Isabelle Audo, ont participé à l’évaluation clinique de cette approche, aux côtés de plusieurs centres experts internationaux. Cette implication souligne l'engagement de l'hôpital dans le développement de nouvelles thérapies pour les maladies rétiniennes rares.
Cette publication s’inscrit dans plus de vingt ans de travaux sur la restauration de la vision par l’optogénétique, auxquels les Professeurs José-Alain Sahel et Botond Roska ont apporté une contribution majeure, de la recherche fondamentale à la traduction clinique.
